歷時 5 個月，安科生物近日收到國家藥品監(jiān)督管理局頒發(fā)的《藥品補充申請批件》，批準(zhǔn)公司注射用重組人生長激素（商品名：安蘇萌）免臨床直接增加 Noonan 綜合征引起的兒童身材矮小、SHOX 基因缺陷所引起的兒童生長障礙 2 個新適應(yīng)癥。
重組人生長激素是國內(nèi)外治療兒童矮身材的藥物，生長激素在國外已批 10 多種矮小適應(yīng)癥。其中努南綜合癥（Noonan syndrome，NS)是一種先天性遺傳疾病。特征表現(xiàn)包括獨特面貌、矮身高、胸腔畸形和先天性心臟病。這是一種具有完全外顯率但表達(dá)可變的常染色體顯性疾病。矮小同源盒基因（short stature homeobox-xontaining gene,SHOX 基因）與生長缺陷和骨骼畸形有關(guān)，是與軟骨發(fā)育相關(guān)的重要基因，為人類矮小癥表現(xiàn)型基因，SHOX 基因的缺失或突變將導(dǎo)致一系列身高缺陷。SHOX 基因缺陷但不伴 GHD 患兒、Noonan 綜合征分別于 2006 年、2007 年在美國被批準(zhǔn)上市。
PDB 相關(guān)數(shù)據(jù)顯示，國內(nèi)生長激素市場規(guī)模 20 億元左右，正處于快速增長期。有數(shù)據(jù)統(tǒng)計，中國矮小癥發(fā)病率約為 3%，其中 4-15 歲需要治療的矮小患兒約有 700 萬人，每年真正接受臨床治療的約十幾萬人左右。目前，國家二胎政策的放開、高齡產(chǎn)婦的增多，受環(huán)境、食品等因素，兒童內(nèi)分泌代謝疾病的發(fā)病率也越來越常見。
“關(guān)愛矮小 青春童行”大型公益活動
隨著經(jīng)濟(jì)水平的提升，越來越多的家長意識到了身高發(fā)育對孩子未來就業(yè)、生活、婚姻以及其他影響。今年 5 月，由安科生物承辦的“關(guān)愛矮小、青春童行”大型公益系列活動正式啟動以來，在全國 100 個省市自治區(qū)直轄市開展多場次義診活動，吸引了廣大矮小兒童患者及其家長前來咨詢，由此可見，當(dāng)前家長們對兒童身高發(fā)育情況是更加重視了。
安科生物拳頭產(chǎn)品生長激素——安蘇萌最早于 1999 年獲準(zhǔn)上市，已成功幫助了 30 萬左右矮小患者實現(xiàn)長高夢，受到了廣大矮小患者的廣泛關(guān)注。目前，公司該產(chǎn)品在原有的適應(yīng)癥基礎(chǔ)上新增的“努南綜合癥（Noonan 綜合征）”、“SHOX 基因缺陷但不伴 GHD 患兒”適應(yīng)癥，將助力更多罕見病的矮小患者能夠得到及時治療。
